国家药品监督管理局胸腔疾病药物临床研究与评价重点实验室（以下简称“重点实验室”）是由国家药品监督管理局于2021年1月22日正式批准成立的部级重点实验室。实验室依托单位广州医科大学，共建单位广东省药品检验所和广州医大新药创制有限公司。重点实验室主任为余细勇教授，学术委员会主任为钟南山院士。

一、工作内容

重点实验室以建立快速、灵敏、准确、科学、系统的生物样本检测方法学为基础，围绕胸腔重大疾病（包括重大急性传染病如新冠肺炎，重大慢病如慢阻肺、肺癌和心衰等）的新药研发与临床试验、合理用药与临床评价、精准治疗药物监测、药物基因组学、药物代谢组学、以及药物表观遗传组学等方面开展系统研究，并运用药物生物信息学方法进行药代-药效学、药代-毒理学的整合分析，建立完整的创新检测技术与智慧临床药学的科学评价体系，开发新型的临床药学诊断试剂，制订药物临床评价的技术指南，助推药物早期临床试验、药品一致性评价和药物不良反应监测迈上新台阶，为新药研发、精准医疗和科学监管提供决策依据和终极解决方案。

二、建设目标

重点实验室的建设目标是依托呼吸疾病国家重点实验室、国家呼吸医学中心、国家呼吸系统疾病临床医学研究中心等国家一流科研平台，充分发挥广东省分子靶标与临床药理重点实验室，广东省临床药物分析测试工程技术研究中心，广东省药品检验所，广州医科大学药物临床试验研究中心，广东艾贝珐（EpiPharm）生物医药研究院，广州医科大学附属第五医院、附属第一医院、附属第二医院、附属第三医院、附属脑科医院、附属肿瘤医院等组成单元的技术优势，以先进的生物检测技术和胸腔疾病药物靶点为支点，以成熟的临床试验和评价中心为平台，通过对各类药物的特色检测检验、治疗转归的生物标记物鉴定、药物安全与有效性的科学评价、药物基因组学和表观遗传组学的整合分析，全方位助力新药研发和药物评价，大大提升创新药物的研发效率、药物安全性与有效性，为胸腔重大疾病的防治做出重要贡献。

三、基本任务

重点实验室的基本任务包括以下三个方面：

（1）建设药物临床试验与精准医疗的综合评价平台：整合依托单位的优势资源，针对病毒性肺炎、COPD、肺癌及心力衰竭等疾病的治疗药物展开药物综合评价体系的建立。结合临床需求，完成胸腔重大疾病重点治疗药物的评价模型建立、临床数据共享、汇总和分析整理。逐步建立适用于中国人群的精准用药模型、临床治疗指南、新药评价标准、不良反应监测指标，为国家基本药物目录、临床急需药物清单的动态调整提供证据支持。同时定期进行临床药学技术培训和社会培训，加强胸腔疾病用药的公众科普宣传，为药物科学监管提供政策建议。

（2）建立新药研发与药物生物检测技术平台：利用科研的创新驱动技术进步，在已有的LC-MS、LBA检测技术的基础上不断针对新的药物摸索优化的检测方法，为检测技术标准的制定和修订提供技术支持。利用依托单位科研团队在细胞治疗、基因疗法、纳米药物等新产品研发方面的技术优势，对新方法进行开发，形成特色化的生物检测技术平台。利用创新团队纳米技术的研究优势，着重进行纳米生物传感器的开发，针对重大胸腔疾病的常用药物，建立高效、灵敏的传感器检测，进一步加强应急检测技术的开发和储备，加强完成应急检测在内的各种检测任务的能力，为国家药监局的科学监管提供技术保障。

（3）建立智慧临床药学与科学监管的信息服务平台：整合胸腔疾病治疗的药物代谢组学、药物基因组学、药物表观遗传组学等“组学”数据，结合预测药代-药效学、药代-毒理学及临床试验数据，建立药物的综合临床评价数据库；建立胸腔疾病治疗过程中不良事件收集系统，并进行数据分析处理以挖掘潜在生物标记物。建立药品生物标记物及安全信息数据库，开发药品安全信息提取工具和检索工具。通过胸腔疾病治疗药物临床评价数据库和信息平台的建立，将为国家药监局的科学决策和监管提供有力工具，也为公众的安全用药指导提供了平台。

四、优势与特色

1. 高水平科研团队：重点实验室现设有成员70余人，其中实验室主任1名，学术带头人2名，高级职称占总人员76%，汇聚了药学、临床药学、生物信息学等多领域的顶尖科研团队，形成了“基础研究-临床转化-科学监管”三位一体的创新平台。

2. 先进科研设施：重点实验室具备科研平台面积约6250平方米，贵重仪器设备总值超过1亿3千万元。共建单位广州医大新药创制有限公司是广州医科大学的药学科技成果转化平台，拥有用于转化研究的实验室面积2500平方米，已与广州开发区、广州中新知识城签署战略合作协议，初步建成了面积近20万平方米的国际一流“国家大学科技园”，为重点实验室的发展建设提供了坚实的物质基础。

3. 跨学科资源整合与优势互补：钟南山院士领导的广州国家实验室在突发性呼吸系统传染病、哮喘与慢性咳嗽、慢性阻塞性肺疾病（COPD）、肺癌等研究领域，已成为国内领先、国际先进水平的科研机构。而NMPA重点实验室主任余细勇教授领导的科研团队，致力于分子临床药理学、表观遗传药理学、分子药剂生物学、肿瘤心脏病学及胸腔重大疾病的治疗研究，学科优势明显，两者优势互补，整合资源，将实现学术领域的交叉大联合，更好地促进粤港澳大湾区的创新药物研发及药品监管科学的健康发展。

五、研究成果

重点实验室自成立以来已召开两次学术委员会会议，凝聚顶尖专家智慧，系统优化实验室战略方向并提升科研效能，强化“产学研用”协同创新机制，为药品科学监管提供了关键技术支撑。实验室不仅在新药研发、合理用药及临床评价领域取得突破性进展，同时在药物基因组学、代谢组学及表观遗传组学等前沿领域开展深度探索，建立41项新技术方法（如靶向DNA去甲基化技术），制定10项国家/地方/行业标准，发布11项专家共识等26项创新工具体系，从数据整合、技术创新到规范制定三个维度全面赋能监管科学研究，构建了“技术-数据-标准”联动的监管科学体系：工具层通过生物资源库和药学系统的数据共享，为药物全生命周期监管提供精准数据支撑；方法层以前沿技术突破传统评价瓶颈，提升药物安全性和有效性的科学评估能力；标准层则以权威规范统一审评尺度，推动行业质量可控性，全面引领胸腔疾病药物研究从基础到监管的全链条革新。

重点实验室学术委员会第一次工作会议召开

重点实验室学术委员会第二次工作会议召开

六、结语

国家药品监督管理局胸腔疾病药物临床研究与评价重点实验室通过科技创新与科学监管双轮驱动，致力构建符合国际标准的胸腔疾病药物临床研究与评价体系和智慧化监管工具，服务国家药品科学监管需求，推动精准医疗发展，为提升我国药品监管能力、保障人民健康作出更大贡献！