在不久前举行的第48届日内瓦国际发明展上,药学院院长余细勇教授团队的研究成果“一种新颖的基因靶向去甲基化技术(A innovative gene-specific demethylation technology)”获评委高度认可,斩获金奖,为我校药学学科建设水平迈上新台阶提供了有力支撑。
DNA甲基化是一种常见的表观遗传修饰。癌症、自身免疫性疾病、神经退行性疾病、心血管疾病等经常发生DNA异常甲基化。例如,抑癌基因的启动子超甲基化在肿瘤发生发展中起着关键作用。因此,通过DNA去甲基化激活沉默的抑癌基因已成为癌症治疗中的前沿技术。然而,小分子甲基化抑制剂缺乏基因特异性,导致显著的副作用和耐药性;而基于CRISPR等技术构建的现有靶向编辑系统受限于融合蛋白的尺寸,较难进行病毒包装和递送。为克服上述挑战,余细勇院长团队通过工程化改造细菌CjCas9和植物ROS1蛋白,成功开发出目前已知最小尺寸的基因靶向去甲基化系统,并在体外和体内对特定基因实现了高效的靶向去甲基化,为未来利用精准DNA甲基化编辑进行个体化诊断和基因治疗奠定了基础。该项成果的完成人为药学院师生余细勇、申翱、朱昱光、张灵敏,广州医科大学为唯一完成单位,并获批中国发明专利和国际PCT专利。
广州医科大学药学院作为国家药监局和省市重点实验室、粤港澳大湾区创新药物研发等平台的依托单位,聚焦胸腔重大疾病,围绕表观遗传药理学、分子药剂生物学、智慧临床药学等新兴边缘交叉学科,探索新药创制的新模式,加速新药创制的项目转化和市场化,为促进大湾区生物医药产业高端化、规模化、集约化发展做出重要贡献。
日内瓦国际发明展由世界知识产权组织、瑞士联邦政府和日内瓦州政府联合举办,创办于1973年,是世界上举办历史最长、规模最大、学术声誉最高的发明展之一,也是新技术新产品“产学研”转化的重要国际化平台。第48届日内瓦国际发明展于2023年4月26日至30日在瑞士联邦日内瓦国际会展中心举办,共有40多个国家和地区的1000余项科技发明参展。