广州分子与临床药理研究所成立于2015年9月，首任所长由欧洲自然科学院（EANS）院士、俄罗斯工程院外籍院士、药学院院长余细勇教授兼任。

研究所下设表观遗传药理学研究室和分子药剂生物学研究室，致力于打造具有鲜明特色、服务粤港澳大湾区并面向全球的国家一流科研平台。研究所汇聚了涵盖分子药理学、临床药理学、药物化学、药剂生物学、干细胞生化药学、生物医学工程等领域的多学科交叉创新型科研团队。团队成员包括欧洲自然科学院院士、国家重点研发计划首席科学家、国家自然科学基金重点项目获得者、国务院政府特殊津贴专家、国家973计划健康科学领域专家、中国科协青年托举人才、丁颖科技奖获得者、珠江学者及广东省杰出青年基金获得者等高层次人才。研究所配备了国际一流的科研平台，涵盖了高内涵药物筛选系统、心脏组织器官工作平台、三维超高分辨率显微镜、纳米药物制备系统、小动物光声成像系统、三维小动物活体成像系统、量化成像分析流式细胞仪、微流控芯片高精密加工系统、心肌多孔微电极阵列（MEA）电生理药理光遗传系统等系列大型科研仪器设备。

研究所的主要研究方向包括：

1. 表观遗传药理与药物信息学：聚焦多基因、多位点在环境因素作用下对药物效应和毒性表型的综合调控机制，结合人工智能构建药物靶标筛选模型，推动新药发现与应用；

2. 药物基因组学与表观遗传组学：通过系统采集多基因型与多表型信息，探索胸腔重大疾病，尤其是心肺互作机制下的新型诊治策略；

3. 合成生物学与分子靶向治疗：运用不对称合成、基因编辑、细胞重编程、人源化动物模型等先进技术，推动偶联药物的设计、合成、筛选与靶向治疗；

4. 生物纳米药物与药剂生物学：模拟体内微环境以重塑特定细胞表型，构建人工仿生外泌体药物载体，递送小分子与核酸药物，以提高疗效并降低毒性；

5. 药物临床试验与智慧临床药学：融合最优设计理论、最佳生物分析技术与最合适的PK/PD模型，开展早期药物临床试验与药品监管科学研究。

广州分子与临床药理研究所专注于生物医药的整合研究，围绕胸腔重大疾病开展心肺交互作用机制的深入探索，聚焦药物研发中新机制、新靶点、新技术与新药物的原创性突破，已迅速成长为以多学科交叉优势和表观调控药物（Epi-drug）为特色的新药研发高地。