广州分子与临床药理研究所成立于2015年9月，是为推动药学学科发展、基于对分子药理学与临床药理学相结合的前沿领域探索的需求而成立的重要科研机构。研究所的成立旨在结合分子生物学技术与临床药理研究，推动药物研发和精准医疗的发展。以表观遗传药理学理论与技术为指导，以胸腔重大慢病为突破口，从分子药理、临床药理、干细胞药理等侧面开展“疾病分子机制—潜在治疗靶点—临床精准医疗—生物医药研发”的“链条式”研究，揭示胸腔重大慢病的共同信号通路，挖掘潜在的治靶点，开展生物医药研发，建设华南地区具有重要影响的药物科学研究基地、高级人才培养基地、创新成果转化孵化基地。

以研究所为基础，先后获批建设广东省分子靶标与临床药理学重点实验室、国家药品监督管理局胸腔疾病药物临床研究与评价重点实验室、胸腔疾病防治药物研究与临床评价的关键技术研究重点实验室。此外，研究所还与澳门科技大学和香港浸会大学合作创建“粤港澳国家级医药研发平台”，整合境内外新药创制优质资源。

自研究所成立以来，研究所所长由欧洲自然科学院（EANS）院士、俄罗斯工程院外籍院士、药学院院长余细勇教授兼任。主要从事分子临床药理学、表观遗传药理学、分子药剂生物学研发工作。迄今在国内外学术刊物上发表论文500多篇，其中在Circulation、Circ Res、Nat Rev Cardiol、Nat Commun、ACS Nano、Biomaterials、APSB、Stem Cells、Clin Pharmacol Ther及其它国际期刊上发表的SCI论文180多篇。先后荣获广东省政府科学技术奖4项，广东省医药卫生科技进步奖5项，国内外发明专利20多项。

研究所现下设表观遗传药理学研究室和分子药剂生物学研究室，致力于打造具有鲜明特色、服务粤港澳大湾区并面向全球的国家一流科研平台。研究所汇聚了涵盖分子药理学、临床药理学、药物化学、药剂生物学、干细胞生化药学、生物医学工程等领域的多学科交叉创新型科研团队。团队成员包括欧洲自然科学院院士、国家重点研发计划首席科学家、国家自然科学基金重点项目获得者、国务院政府特殊津贴专家、国家973计划健康科学领域专家、中国科协青年托举人才、丁颖科技奖获得者、珠江学者及广东省杰出青年基金获得者等高层次人才。研究所配备了国际一流的科研平台，涵盖了高内涵药物筛选系统、心脏组织器官工作平台、三维超高分辨率显微镜、纳米药物制备系统、小动物光声成像系统、三维小动物活体成像系统、量化成像分析流式细胞仪、微流控芯片高精密加工系统、心肌多孔微电极阵列（MEA）电生理药理光遗传系统等系列大型科研仪器设备。

研究所的主要研究方向包括：

1. 表观遗传药理与药物信息学：聚焦多基因、多位点在环境因素作用下对药物效应和毒性表型的综合调控机制，结合人工智能构建药物靶标筛选模型，推动新药发现与应用；

2. 药物基因组学与表观遗传组学：通过系统采集多基因型与多表型信息，探索胸腔重大疾病，尤其是心肺互作机制下的新型诊治策略；

3. 合成生物学与分子靶向治疗：运用不对称合成、基因编辑、细胞重编程、人源化动物模型等先进技术，推动偶联药物的设计、合成、筛选与靶向治疗；

4. 生物纳米药物与药剂生物学：模拟体内微环境以重塑特定细胞表型，构建人工仿生外泌体药物载体，递送小分子与核酸药物，以提高疗效并降低毒性；

5. 药物临床试验与智慧临床药学：融合最优设计理论、最佳生物分析技术与最合适的PK/PD模型，开展早期药物临床试验与药品监管科学研究。

广州分子与临床药理研究所专注于生物医药的整合研究，围绕胸腔重大疾病开展心肺交互作用机制的深入探索，聚焦药物研发中新机制、新靶点、新技术与新药物的原创性突破，已迅速成长为以多学科交叉优势和表观调控药物（Epi-drug）为特色的新药研发高地。